AE Biverkningar.
Alkylator En bredspektrum cytotoxisk kemoterapi.
Aminopeptidaser Enzymer som hydrolyserar peptider. Är överuttryckta i cancerceller.
CBR Klinisk nyttograd, mäter antalet patienter med multipelt myelom som har förlorat 25 procent eller mer av sin tumörmassa.
CDMO Kontraktsorganisation för utveckling och tillverkning.
Kemoterapi Läkemedel som ges för att döda cancerceller.
Kliniska studier Studier för att fastställa doser och utvärdera säkerhet och effekt hos friska frivilliga och patienter.
CR Fullständig tumörrespons.
CRO Kontraktsforskningsorganisation.
Dexametason En potent steroid som används vid cancerbehandling.
DOR Responsduration avser perioden från en initial tumörminskning tills den börjar växa.
Dubbelrefraktär Refraktär mot två läkemedel.
EMA Europeiska läkemedelsmyndigheten.
Entrapped Term som beskriver hur en hydrofil alkylatorpayload stannar kvar i en cell.
FDA USA:s läkemedelsmyndighet (Food and Drug Administration).
Hematologi Läran om blod, blodbildande organ och blodsjukdomar. Omfattar behandling av blodsjukdomar och maligniteter, inklusive hemofili, leukemi, lymfom och sicklecellanemi.
Heterogen sjukdom En sjukdom som består av olika men likartade del-sjukdomar.
IMiDs Immunmodulerande imidläkemedel, som används vid behandling av multipelt myelom.
Interimsresultat Delresultat i pågående prövningar.
IND Investigational New Drug.
IND-ansökan Ansökan för att möjliggöra klinisk utveckling av en läkemedelskandidat.
INN Internationellt generiskt namn.
Senfas RRMM Senfas recidiverande refraktärt multipelt myelom.
Behandlingslinjer Efter en cancerdiagnos och beslut om att behandla patienten kallas det första behandlingsförsöket för första behandlingslinjen, följt av andra behandlingslinjen osv.
Lipofilicitet är en nyckelparameter som avgör cellupptag av små molekyler.
MAA Ansökan om godkännande för försäljning.
Melflufen En först-i-klassen peptid-läkemedelskonjugat som riktar in sig på aminopeptidaser och frisätter alkylerande ämnen i tumörceller.
Melphalan flufenamide INN-namn för melflufen.
MM Multipelt myelom, en sällsynt blodcancer som uppstår i plasmaceller. Cancercellerna i plasmacellerna ansamlas i benmärgen och tränger undan friska blodceller.
Monoklonala antikroppar Laboratorieframställda molekyler som konstruerats för att fungera som ersättningsantikroppar och som kan återställa, förstärka eller efterlikna immunsystemets angrepp på cancerceller.
MR Minimal respons avser en tumörminskning på 25–50 procent.
Multirefraktär Refraktär mot flera olika läkemedel.
Multipelt myelom En sällsynt blodcancer.
NDA New Drug Application.
OPD5 Den andra läkemedelskandidaten som kommer från plattformen för peptid-läkemedelskonjugat.
Särläkemedel Ett läkemedel som används för att behandla en sällsynt sjukdom.
Särläkemedelsstatus En status som tilldelas ett läkemedel för ett sällsynt tillstånd. Det måste uppfylla vissa kriterier för att få del av incitament, såsom skydd mot konkurrens när det finns på marknaden.
ORR Total responsfrekvens, antalet patienter som har förlorat 50 procent eller mer av sin tumörmassa.
OS Total överlevnad, den tid en patient överlever från behandlingsstart.
Payload Mycket aktiva molekyler som är för toxiska för att administreras i icke-målriktade former i terapeutiska doser.
PD Progressiv sjukdom, där tumörmassan har ökat med minst 25 procent.
PDC Peptid-läkemedelskonjugat. Den läkemedelsklass som inkluderar melflufen och OPD5.
Peptidaser Enzymer som bryter ned peptider.
Peptid En molekyl som består av en kedja av aminosyror. En nyckelegenskap hos melflufen.
PFS Progressionsfri överlevnad, mäter tiden från start av patientens behandling tills tumören har vuxit med minst 25 procent.
Farmakokinetik Data som beskriver hur ett läkemedel distribueras och metaboliseras i kroppen.
Fas 1-, 2- och 3-studie Olika faser av klinisk utveckling.
Fas 1 En studie för att identifiera lämplig dos och utvärdera säkerhet hos friska frivilliga
Fas 2 En studie för att utvärdera effekt och säkerhet hos patienter inför fas 3, som upprepar denna process i större patientgrupper och i jämförelse med andra behandlingar.
PI Proteasomhämmare (PI) som används vid behandling av multipelt myelom.
Pivotal studie En klinisk studie för att påvisa säkerhet och effekt av ett nytt läkemedel för att erhålla marknadsgodkännande från regulatoriska myndigheter).
PK Farmakokinetik, hur läkemedlet distribueras och metaboliseras i kroppen.
PR Partiell respons avser en tumörminskning på 50 till 90 procent.
Prekliniska studier Tidig forskning där genomförbarhet, iterativ testning och läkemedelssäkerhetsdata samlas in. Fastställer en säker startdos för first-in-human-studie och bedömer potentiell toxicitet.
Progressionsfri Ingen tumörtillväxt.
Proteasomhämmare Substans som används vid behandling av multipelt myelom.
Quad- och penta-refraktär En patient vars sjukdom är refraktär mot fyra eller fem olika behandlingar.
Randomiserad klinisk prövning En studie där patienter slumpmässigt delas in i olika grupper.
Refraktär Resistens mot behandling.
Återfall Återkomst av t.ex. en tumör.
Resistensutveckling Tumörutveckling som leder till sämre eller uteblivet behandlingssvar.
RRMM Recidiverande refraktärt multipelt myelom.
SD Stabil sjukdom där tumören varken har vuxit eller krympt med 25 procent.
Enarmad studie Klinisk studie där patienterna får samma behandling.
Målprotein Protein som ett läkemedel binder till för att utlösa en farmakologisk effekt.
TCR Trippelklassrefraktär, patienter är refraktära mot eller intoleranta mot minst ett immunmodulerande läkemedel, minst en proteasomhämmare och minst en anti-CD38 monoklonal antikropp.
Trippelklassrefraktär, patienter är refraktära mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en anti-CD38 monoklonal antikropp.
Tumörresponsfrekvens Andel patienter vars tumörer svarar på behandling.
VGPR Mycket god partiell respons.