Oncopeptides är ett forsknings- och datadrivet bolag. Vi är innovativa, nyfikna och angelägna om att ge patienter med hematologiska sjukdomar tillgång till innovativa behandlingar. Vi känner en stor passion för att göra skillnad för patienter som verkligen behöver bättre behandlingsmöjligheter.
Oncopeptides utvecklar innovativa läkemedelskandidater för svårbehandlade cancerformer. Utvecklingen bygger på våra två unika teknologiplattformar för peptidlänkade läkemedel (PDC) samt för små polypeptidbaserade NK-celler (SPiKE), och gör det möjligt för oss att bygga en robust pipeline med potential att expandera till nya indikationer.
PDC – En sann innovation
PDC-baserade substanser har satts samman för att möjliggöra en effektiv distribution, ett brett terapeutiskt fönster, samt en optimerad risk-nyttaprofil. PDC har designats runt två komponenter: en peptidbärare och ett alkylerande cellgift. PDC-substanserna är fettlösliga vilket möjliggör en snabb distribution in i cellen. Peptidbäraren utnyttjar den förhöjda metabolismen hos cancerceller för att hydrolysera PDC till aktiva vattenlösliga metaboliter. Detta leder till en anrikning i cancerceller.
Hitta mer information om PDC technology platform
Melflufen
Multipelt myelom (RRMM)
Den första PDC:n med en alkylerande nyttolast
Melflufen är den första PDC:n med en alkylerande nyttolast. Läkemedlet utnyttjar peptidaser och esteraser som är överuttryckta i multipelt myelom-celler för att frigöra en toxisk nyttolast inuti cellerna, vilket leder till DNA-skador och avdödning av cancerceller. Melflufen har visat effekt på cancerceller som har förlorat den viktiga tumörsuppressorn TP53. Det har utvecklats för relapserat refraktärt multipelt myelom genom ett omfattande prekliniskt och kliniskt program, vilket ledde till ett accelererat godkännande av FDA i USA i februari 2021, och fullt marknadsgodkännande av EMA i augusti 2022 och MHRA i Storbritannien i november 2022 (se regulatorisk status för melflufen här).
OPD5
Hematologiska eller solida tumörer
OPD5 – PDC uppföljaren
OPD5 är en ny kemisk enhet som utvecklats från melflufen. Den var ursprungligen avsedd för högdosbehandling vid myeloablation inför stamcellstransplantation, men kan formuleras för konventionell dosering vid antingen multipelt myelom eller andra hematologiska eller solida tumörer. OPD5 är en tillgång som är redo för fas 1. Den första fas 1/2-studien godkändes av regulatoriska myndigheter och etiska kommittéer men avbröts innan den första patienten inkluderats.
OPDC3
Hematologiska eller solida tumörer
OPDC3 – Nästa generations PDC plattform
OPDC3 bygger vidare på den kliniska erfarenheten av melflufen. Precis som melflufen, skapar OPDC3 en anrikning av alkylerande cellgift i cancerceller. I tillägg har OPDC3 designats för att förhindra uttransport av det alkylerande cellgiftet, vilket är en vanlig resistensmekanism hos tumörceller och kan minska behandlingens effektivitet. Dessa unika egenskaper har potentialen att leda till ett effektivt och väl tolererat behandlingsalternativ. Detta motiverar ytterligare utvärdering i kliniska studier för behandling av hematologiska eller solida tumörer. OPDC3 är för närvarande i sen preklinisk utveckling.
Gliopep
Glioblastom
Glioblastom är den mest aggressiva formen av hjärncancer och karaktäriseras av snabb tillväxt, ständiga återfall och avsaknad av botemedel. Med en medianöverlevnad på endast 12–15 månader finns ett stort medicinskt behov av behandlingar som kan korsa blod-hjärnbarriären — det främsta hindret som gör att de flesta läkemedel misslyckas i denna indikation. Oncopeptides PDC-plattform är specifikt utformad för att kringgå denna barriär genom att ta sig in i cellerna fritt, tack vare sin fettlöslighet (lipofilicitet), och koncentrera den cytotoxiska kraften direkt i tumören.
Oncopeptides har nått regulatorisk enighet med både det svenska Läkemedelsverket och det norska Direktoratet for medisinske produkter (DMP) avseende utformningen av den planerade ”Window-of-Opportunity”-studien (WoO). Studien utvärderar ett peptid-läkemedelskonjugat (PDC) i glioblastom och kommer att genomföras i Norge, där DMP har beviljat så kallad fast-track-status.
Teknologiplattformen SPiKE
Denna forskning utnyttjar immunsystemet för att bekämpa cancer. Det har utvecklats från den T-cell baserade immunonkologin, med CAR-T cellsterapi och bispecifika antikroppar till att utnyttja naturliga mördarceller, så kallade NK celler. Detta har potentialen att minska risken för dos-begränsande biverkningar så som cytokinfrisättningssyndrom och nervsystemsrelaterade biverkningar, med bibehållen behandlingseffekt, även vid återfall efter tidigare behandling med T-cells medierad behandling. Oncopeptides har utvecklat en patentskyddad teknologiplattform för små, polypeptidbaserade NK-stimulerare, SPiKE.
SPiKEs är designade att binda både NK celler och specifika målproteiner på cancerceller. SPiKEs inducerar ett potent NK cells medierat dödande av cancerceller som är strikt beroende av närvaro av målproteinet på cancercellen. SPiKEs är relativt små, vilket hjälper till att skapa en kompakt interaktion mellan NK cellen och cancercellen, ge en gynnsam vävnads distribution samt ge möjlighet att modulera exponeringen så att immunförsvarets funktion bibehålls genom att tillåta perioder av vila/icke-aktivering.
Den första substansen som valts ut från denna teknologiplattform befinner sig för närvarande i sen preklinisk utveckling, både för solida tumörer och hematologiska maligniteter.
I september 2022 erhöll bolaget ett forskningsanslag från Vinnova för att bekräfta det prekliniska konceptet för behandling av multipelt myelom med en syntetiskt framställd SPiKE.
Projektet har fått ett ekonomiskt bidrag från Eurostars 3-programmet, det samfinansieras av EU:s forsknings- och innovationsprogram ”Horizon Europe” och drivs av ett internationellt forskningskonsortium. Detta består av Department of Cancer Immunology vid Oslo Universitetssjukhus, Norge, Pharmatest Services Ltd i Turku, Finland, och Oncopeptides, tillsammans med samarbetspartnern Kungliga Tekniska Högskolan i Stockholm (KTH) där teknologin har sitt ursprung.
NK+BCMA
RRMM
Den första PDC:n med en alkylerande nyttolast
Melflufen är den första PDC:n med en alkylerande nyttolast. Läkemedlet utnyttjar peptidaser och esteraser som är överuttryckta i multipelt myelom-celler för att frigöra en toxisk nyttolast inuti cellerna, vilket leder till DNA-skador och avdödning av cancerceller. Melflufen har visat effekt på cancerceller som har förlorat den viktiga tumörsuppressorn TP53. Det har utvecklats för relapserat refraktärt multipelt myelom genom ett omfattande prekliniskt och kliniskt program, vilket ledde till ett accelererat godkännande av FDA i USA i februari 2021, och fullt marknadsgodkännande av EMA i augusti 2022 och MHRA i Storbritannien i november 2022 (se regulatorisk status för melflufen här).
NK+XX
Hematologiska eller solida tumörer
Den första PDC:n med en alkylerande nyttolast
Melflufen är den första PDC:n med en alkylerande nyttolast. Läkemedlet utnyttjar peptidaser och esteraser som är överuttryckta i multipelt myelom-celler för att frigöra en toxisk nyttolast inuti cellerna, vilket leder till DNA-skador och avdödning av cancerceller. Melflufen har visat effekt på cancerceller som har förlorat den viktiga tumörsuppressorn TP53. Det har utvecklats för relapserat refraktärt multipelt myelom genom ett omfattande prekliniskt och kliniskt program, vilket ledde till ett accelererat godkännande av FDA i USA i februari 2021, och fullt marknadsgodkännande av EMA i augusti 2022 och MHRA i Storbritannien i november 2022 (se regulatorisk status för melflufen här).
Vad innebär de olika faserna i kliniska prövningar?
Immateriella rättigheter och särläkemedelsstatus
Patent och immateriella tillgångar
Oncopeptides har en aktiv patentstrategi som omfattar allt från skydd av den tidiga prekliniska portföljen till den kommersiella produkten Pepaxti. Delar av Oncopeptides patentstrategi omfattar alla viktiga geografiska marknader, inklusive USA, Europa, Kanada, Japan och Kina.
Bolagets portfölj av registrerade immateriella rättigheter består av beviljade patent, patentansökningar i olika stadier, samt varumärken. I tillägg har bolaget viktiga rättigheter till kliniska data, samt betydande oregistrerade rättigheter, inklusive affärshemligheter.
Melflufen skyddas av olika familjer av beviljade patent, inklusive formuleringar, tillverkningsprocesser och behandlingsmetoder.
Marknadsgodkännandet i EU och Storbritannien under andra halvan av 2022, gör det möjligt för oss att förlänga patentskyddet med fem år enligt Supplementary Protection Certificates, SPCs. Ansökan är inlämnad. Möjligheter att erhålla utökat patentskydd i utvalda länder kommer att utforskas om vi lanserar i nya marknader.
Sedan etableringen av vårt laboratorium för läkemedelsutveckling 2020, har den prekliniska forskningen och utvecklingen intensifierats, vilket har resulterat i ökat antal patentansökningar de senaste åren. Dessa ansökningar, varav vissa än så länge är opublicerade, erbjuder skydd av nya innovationer inom den prekliniska portföljen, som omfattar såväl plattformen för peptidlänkande läkemedel, PDC och plattformen för små, polypeptidbaserade NK-stimulerare (SPiKE).
För att säkerställa kvalité i arbetet med att skydda de immateriella tillgångarna, samarbetar Oncopeptides sedan länge med patent- och varumärkesjurister på Abel & Imray, inklusive deras globala kontaktnätverk.
Särläkemedelsstatus
Särläkemedelsstatus kan ges till behandlingar som riktar sig till sällsynta sjukdomar där det är osannolikt att kostnaderna för att utveckla sådana behandlingar skulle täckas genom försäljning. En särläkemedelsstatus kan ge fördelar som marknadsexklusivitet, men ges bara till läkemedel som har visat sig vara bättre än alla tillgängliga terapier inom den indikationen.
Melflufen beviljades ursprungligen särläkemedelsstatus i både USA och Europa, men vid tidpunkten för godkännandet av Pepaxti i EU, i augusti 2022, beslutade företaget att dra tillbaka Pepaxti från EU:s register över särläkemedel eftersom flera andra produkter blivit tillgängliga.
Om det blir relevant kan Oncopeptides komma att ansöka om särläkemedelsstatus även för nya molekyler i portföljen.