Multipelt myelom är en obotlig cancerform som kännetecknas av en proliferation av plasmaceller i benmärgen. Sjukdomen är förknippad med betydande sjuklighet och dödlighet och drabbar främst äldre patienter. Det finns ett outfyllt behov av mer tillgängliga behandlingar.
Multipelt myelom är en obotlig malign plasmacellssjukdom, som kännetecknas av klonal proliferation av plasmaceller i benmärgen och den. Sjukdomen drabbar främst äldre patienter, med en medianålder vid sjukdomsdebut på 72 år. Dessa patienter har ofta många komorbiditeter och får följaktligen flera samtidiga läkemedelsbehandlingar.
De flesta patienter med multipelt myelom har symtom som minskar livskvaliteten, inklusive skelettsmärta, trötthet, anemi och infektioner. Patienter kan ha symtomfria perioder, men sjukdomen återkommer alltid och blir till slut refraktär mot alla tillgängliga behandlingsalternativ på grund av nya mutationer i tumörcellerna.
Incidens av multipelt myelom
Multipelt myelom är den näst vanligaste hematologiska sjukdomen och står för cirka 1–2 % av alla nya cancerfall, med en global incidens på 1,7 per 100 000 och en incidens på 2,1–3,4 per 100 000 i Frankrike, Tyskland, Italien, Spanien och Storbritannien. Uppskattningsvis 40 000 patienter diagnostiserades i EU under 2020, med uppskattningsvis 23 500 dödsfall till följd av sjukdomen. Multipelt myelom är vanligare hos män än hos kvinnor.
Outfyllt medicinskt behov
Introduktionen av nya läkemedel under det senaste decenniet har förbättrat behandlingsresultaten. Multipelt myelom är dock i slutändan dödligt, med en 5-årsöverlevnad på omkring 50 % (SEER.cancer.gov 2019).
Patienter med recidiverande sjukdom kan svara på efterföljande behandlingar, men responstiden minskar vid successiva återfall tills resistens utvecklas.
Behandling av recidiverande, refraktärt multipelt myelom (RRMM) är utmanande, eftersom patienterna har kvarstående symtom, komplikationer och försämrad livskvalitet. Patienterna får en behandling fram till nästa återfall eller tills oacceptabel toxicitet utvecklas, och går sedan vidare till nästa behandlingsalternativ.
Behandling av multipelt myelom
Behandlingsmålet är i slutändan att kontrollera sjukdomsprogressionen och förlänga överlevnaden. De huvudsakliga läkemedelsklasserna inkluderar steroider, proteasomhämmare, immunmodulerande läkemedel och monoklonala antikroppar. Nyligen har fyra nya klasser godkänts för användning hos trippelklass-refraktära patienter: BCMA-riktade antikroppskonjugat, selektiva hämmare av nukleär export, anti-BCMA CAR-T-celler och bispecifika antikroppar.
Trippelklass-refraktära patienter har en sjukdom som är refraktär mot immunmodulerande läkemedel, proteasomhämmare och CD38-riktade monoklonala antikroppar. Patienterna har en dålig prognos med en mycket kort förväntad överlevnad mätt i månader.
Inget av de nyligen godkända läkemedlen har gett bot. I slutändan får patienterna återfall och behandlingsalternativen töms. Det finns ett fortsatt outfyllt behov, särskilt hos äldre patienter som behöver ytterligare tillgängliga behandlingsalternativ.
Vår lösning
Melflufen: Ett nytt sätt att bekämpa multipelt myelom
Melflufen är den första behandlingen i sitt slag, utvecklad för att leverera cancerdödande medel direkt in i multipelt myelom-celler. Den använder enzymer i dessa celler för att aktivera och frisätta sin aktiva substans, vilket skadar cancerns DNA och hjälper till att stoppa sjukdomsprogressionen.